Científicos de la Escuela de Medicina de la Universidad de Virginia (UVA Health) han logrado detener y revertir secuelas neurológicas severas, como la parálisis y la pérdida de visión, en un modelo animal de esclerosis múltiple. El estudio, publicado en la revista académica Science Translational Medicine, destaca el potencial del fármaco experimental Kamuvudine K-9 para restaurar las capacidades motrices y sensoriales en lugar de limitarse a frenar el avance de la patología.
Desarrollado por el Dr. Jayakrishna Ambati, director del Centro de Ciencias Avanzadas de la Visión de UVA Health, el K-9 es una molécula derivada de los inhibidores de la transcriptasa inversa de nucleósidos/nucleótidos (ITIN), utilizados habitualmente en el tratamiento del VIH. Durante los ensayos de laboratorio, el compuesto protegió la integridad de las fibras nerviosas y frenó el incremento de la cadena ligera de neurofilamento (NfL), un indicador clave de la degradación neuronal en sangre.
Mecanismo de acción y respaldo epidemiológico
A diferencia de los medicamentos aprobados que reducen la frecuencia de las crisis inmunitarias, el Kamuvudine K-9 actúa bloqueando la activación del inflamasoma, una vía celular crucial en los procesos inflamatorios destructivos. Este abordaje permitió que los ratones tratados recuperaran funciones comprometidas por la pérdida de mielina (la cubierta aislante de los axones), superando sustancialmente los resultados obtenidos con los tratamientos convencionales de control.
El equipo de investigación respaldó el hallazgo con un análisis epidemiológico de datos médicos pertenecientes a más de tres millones de personas. La evaluación reveló que el uso de fármacos de tipo ITIN en humanos se asocia con una disminución del 41% en el riesgo de desarrollar esclerosis múltiple y con una reducción del 36% en la tasa anual de recaídas en pacientes diagnosticados, lo que refuerza la hipótesis clínica del nuevo compuesto.
Perspectivas en ensayos clínicos y otras patologías neurodegenerativas
Dado que el K-9 ya ha sido evaluado en ensayos clínicos previos para patologías oculares como el edema macular diabético, los investigadores confían en que su historial de seguridad agilice la fase de pruebas clínicas en pacientes con esclerosis múltiple. La investigación cuenta además con el respaldo del Instituto de Biotecnología Paul y Diane Manning para acelerar la transferencia de hallazgos científicos a la práctica médica.
Los autores del proyecto señalaron que la inhibición del inflamasoma mediante este mecanismo podría abrir horizontes terapéuticos adicionales para otras afecciones inflamatorias y neurodegenerativas que comparten daños axonales. Entre ellas se incluyen la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) (donde está previsto iniciar pruebas preliminares), así como potenciales aplicaciones en el abordaje de las enfermedades de Alzheimer y Parkinson.
