El Hospital Universitari de Bellvitge y el Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (Idibell) lideraron la participación española en el ensayo clínico internacional de Fase III Prevail, cuyos resultados evalúan la eficacia de gefurulimab, una nueva terapia autoinyectable dirigida a pacientes adultos con miastenia gravis generalizada. Publicado en la revista científica JAMA Neurology, el estudio confirmó que el fármaco logra mejoras significativas en la fuerza muscular y en la calidad de vida de los pacientes en comparación con el grupo placebo.
La investigación contó con la participación de 260 pacientes distribuidos en 113 centros asistenciales de 20 países. Al cabo de seis meses de tratamiento, el 46,3% de los participantes que recibieron las dosis semanales de gefurulimab alcanzó el criterio de respuesta clínica en fuerza muscular, frente al 25,2% en el grupo de control. Además, casi dos tercios de los pacientes tratados (65,5%) registraron avances clínicamente relevantes en su capacidad para realizar actividades cotidianas desde la primera semana de aplicación, consolidando la recuperación de la fuerza a partir de la cuarta semana.
El responsable del estudio en España y neurólogo de la Unidad de Enfermedades Neuromusculares del Hospital de Bellvitge, Carles Casasnovas, destacó la relevancia de la vía de administración subcutánea de dosis fija. Al tratarse de un formato de autoinyección semanal que el propio paciente o su cuidador pueden aplicar en el domicilio, la terapia facilita la adherencia al tratamiento y reduce la carga hospitalaria. Según estimaciones del equipo investigador, el fármaco podría estar disponible para su uso clínico regular en un plazo aproximado de un año y medio.
La miastenia gravis es una patología autoinmune crónica y poco frecuente que altera la transmisión de señales nerviosas hacia los músculos, provocando debilidad y fatiga muscular severa que dificultan acciones cotidianas como hablar, deglutir alimentos, masticar o caminar. En España se calcula que afecta a más de 16.000 personas, manifestándose con mayor frecuencia en mujeres menores de 40 años y en hombres mayores de 60 años.
Este avance terapéutico resulta especialmente prometedor para pacientes refractarios o que han desarrollado efectos adversos ante los inmunosupresores convencionales de amplio espectro. Las autoridades del programa REMMA de Bellvitge señalaron que la incorporación de terapias biológicas dirigidas de precisión en el abordaje de enfermedades neuromusculares raras amplía el abanico de opciones disponibles, permitiendo un mejor control de los síntomas y favoreciendo la autonomía de los pacientes.
