Un equipo científico internacional, liderado por el Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares Carlos III (CNIC) de España, ha descubierto una estrategia molecular capaz de prevenir las arritmias potencialmente mortales vinculadas al síndrome de QT corto tipo 3 (SQT3). Esta condición médica es una patología hereditaria de baja prevalencia que altera drásticamente el ritmo eléctrico del corazón, exponiendo a los pacientes (incluso a niños y jóvenes sanos) a un riesgo inminente de sufrir muerte súbita cardíaca.
El hallazgo, cuyos resultados detallados se publicaron el pasado jueves en la revista científica Nature Communications, se basa en el uso de poliaminas, unas pequeñas moléculas orgánicas que se encuentran presentes de forma natural en el organismo humano. De acuerdo con los investigadores, compuestos específicos como la espermina y la espermidina han demostrado la capacidad clínica de corregir el defecto celular interno que origina la enfermedad, restaurando de manera eficaz la estabilidad de los canales iónicos del tejido miocárdico.
El síndrome SQT3 se desencadena por mutaciones genéticas específicas en un canal de potasio, cuya alteración acelera de forma anormal la recuperación eléctrica del corazón después de cada latido. Mientras que las terapias médicas actuales resultan escasas y se limitan exclusivamente a paliar los síntomas clínicos o controlar las consecuencias de la arritmia, esta nueva alternativa actúa directamente sobre el origen biológico del problema, restableciendo el flujo iónico regular sin alterar el resto de las funciones celulares.
Los experimentos de laboratorio, dirigidos por el doctor José Jalife, jefe del grupo de Arritmias Cardíacas del CNIC, demostraron que la administración de estas moléculas (ya sea por vía oral o intravenosa) restablece la interacción química normal entre las poliaminas y el canal de potasio dañado. Al recuperar gran parte de su funcionamiento fisiológico habitual gracias a esta intervención, los modelos biológicos registraron una disminución drástica y significativa en la aparición de tormentas arrítmicas ventriculares de carácter letal.
Por su parte, la doctora Ana I. Moreno-Manuel, primera autora del artículo científico, destacó que lo más relevante del proyecto radica en que la terapia no se limita a suprimir o enmascarar la arritmia de forma externa, sino que interviene de manera selectiva sobre el engranaje molecular que la desencadena. Los autores del texto indicaron además que el impacto de este avance podría extrapolarse a futuro para el tratamiento de otras enfermedades cardíacas de origen genético que compartan fallas estructurales similares en los canales iónicos del corazón.
A pesar del optimismo de la comunidad médica ante lo que consideran una sólida "prueba de concepto" para una enfermedad huérfana de opciones terapéuticas, el equipo del CNIC instó a mantener la prudencia científica. Debido a que los datos provienen de modelos experimentales controlados, las autoridades sanitarias recordaron que el compuesto deberá superar ensayos preclínicos de toxicidad y fases clínicas estandarizadas en humanos antes de que pueda ser aprobado y comercializado de forma masiva como un fármaco de uso hospitalario.
